Las enfermedades raras, son patologías que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en el caso de la Unión Europea, y menos de 200.000 personas en Estados Unidos.
Tanto la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como la Estadounidense (FDA) ofrecen una serie de ventajas económicas y estratégicas para las empresas que quieren desarrollar un medicamento huérfano.
La denominación como medicamento huérfano puede solicitarse en cualquier momento del desarrollo del producto, siempre que se cuente con suficiente información (empírica y/o bibliográfica) para demostrar que nuestro producto podría ser efectivo en el tratamiento de la enfermedad para la que solicitamos la designación huérfana.